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Accueil > Maladies orphelines

Maladies orphelines

par Justine, le 18/03/2004 à 14:57 - 5890 visites

On parle souvent dans les médias de "maladies orphelines". Quelles sont ces maladies et pourquoi les nomme-t-on ainsi ?

Réponse du Guichet du savoir

par bml_sci, le 19/03/2004 à 10:38

Réponse du département Sciences et Techniques :

Il est en fait plus juste de parler de maladies rares et de médicaments orphelins.
Le site Internet Orphanet est spécialisé dans ce domaine. Vous trouverez à la fois des informations sur

- les maladies rares :

[i]Qu'est-ce qu'une maladie rare ?
Les maladies dites rares sont celles qui touchent un nombre restreint de personnes en regard de la population générale. Le seuil admis en Europe est d'une personne atteinte sur 2 000, soit pour la France moins de 30 000 personnes pour une maladie donnée. Le statut de maladie rare peut être instable. Pendant plusieurs dizaines d'années, le SIDA a été une maladie rarissime, puis rare, maintenant fréquente dans certaines populations. Une maladie génétique ou une maladie virale peut être rare dans une région et fréquente dans une autre. La lèpre est une maladie rare en France, mais fréquente en Afrique centrale. La thalassémie, une anémie d'origine génétique, est rare dans le Nord de l'Europe, alors qu'elle est fréquente autour de la Méditerranée. La 'maladie périodique' est rare en France mais courante en Arménie. Il y a également des maladies fréquentes qui ont des variantes rares. [/i]

- et les médicaments orphelins :

[i]Les médicaments dits 'orphelins' sont destinés au traitement de maladies qui sont si rares que les promoteurs sont peu disposés à les développer dans les conditions de commercialisation habituelles.

Le processus allant de la découverte d'une nouvelle molécule à sa commercialisation est long (10 ans en moyenne), coûteux (plusieurs dizaines de millions euros) et très aléatoire (parmi dix molécules testées, une seule aura peut-être un effet thérapeutique). Développer un médicament destiné à traiter une maladie rare ne permet pas de recouvrer le capital investi pour sa recherche.

Le médicament orphelin peut se définir comme :

un médicament non développé par l'industrie pharmaceutique pour des raisons de rentabilité mais qui répond à un besoin de santé publique.

En fait, les indications pour un médicament peuvent aussi être considérées comme 'orphelines' puisqu' une substance peut être utilisée dans le traitement d'une maladie fréquente mais peut ne pas être développée pour une autre indication plus rare.[/i]
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